Il consiglio di amministrazione dell’Agenzia italiana del farmaco ha deliberato a febbraio 2026 l’ammissione alla rimborsabilità dal Servizio sanitario nazionale di un gruppo di medicinali. Le decisioni ampliano le possibilità terapeutiche per pazienti affetti da condizioni oncologiche e da malattie rare considerate ad alto bisogno clinico. L’iter ha incluso sia molecole del tutto nuove sia l’estensione delle indicazioni per farmaci già presenti in commercio.
Approfondimento sulle malattie rare
Tra le novità di maggiore impatto è utile segnalare due farmaci destinati a malattie rare. Per la distrofia muscolare di Duchenne è stato approvato il givinostat, medicinale atteso dalla comunità dei pazienti. Già autorizzato a livello europeo nel 2025, il medicinale sarà disponibile in Italia per pazienti in età pediatrica a partire dai sei anni, purché deambulanti e in trattamento con corticosteroidi.
Mieloma multiplo refrattario
Per quanto riguarda il mieloma multiplo, patologia del sangue, è stata approvata la rimborsabilità di una terapia cellulare avanzata, nota come Car-T. Il trattamento è riservato a pazienti adulti con malattia recidivante e refrattaria che hanno già ricevuto precedenti linee terapeutiche. I dati sperimentali disponibili indicano una riduzione del rischio di progressione della malattia rispetto alle opzioni terapeutiche standard.
Consultare sempre il proprio medico per la valutazione
Le informazioni fornite hanno scopo divulgativo e non sostituiscono in alcun modo il parere del medico curante o dello specialista di riferimento. È sempre necessario consultare il proprio medico per una valutazione personalizzata della propria condizione e delle opzioni terapeutiche disponibili. In caso di sintomi persistenti o perplessità, contattare il proprio medico o farmacista.
